2016年10月11日訊 2016年第三季度，被FDA批準上市以及獲得突破性療法認定資格的藥物共有15種，適應癥涵蓋癌癥、傳染性疾病、代謝性疾病和中樞神經系統疾病等領域。我們在這里為諸位讀者整理了這份榜單，并祝愿這些藥物能盡快為患者的健康作出貢獻。
Exondys51
公司：Sarepta Therapeutics
獲批時間 ：2016年9月19日
Exondys51（eteplirsen）是首個獲批治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的藥物。Eteplirsen采用了一種新穎的磷酰二胺嗎啉代寡核苷酸和外顯子跳躍技術，目的是修復mRNA的閱讀框來部分糾正遺傳缺陷。作為一種反義RNA，eteplirsen能跳過編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）基因第51號外顯子的表達，可以幫助患者合成一些有一定功能的抗肌萎縮蛋白。這個較短形式的功能型抗肌萎縮蛋白可以延緩DMD病人行走和運動能力的退化。
Exondys51獲得加速批準是基于某些接受了治療的患者骨骼肌中觀察到了抗肌萎縮蛋白的增加，達到了替代終點。提交的數據顯示抗肌萎縮蛋白含量有所增加，可以合理預測那些適用于外顯子51跳躍的一部分DMD患者能從Exondys51治療方案中獲得臨床效益。
Adlyxin
公司：Sanofi
獲批時間： 2016年7月27日
Adlyxin（lixisenatid，在美國外商品名為Lyxumia）是一種胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，適用于與節食和運動相結合改善2型糖尿病患者的血糖水平。Adlyxin是胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，具有促進胰島素分泌和合成、 抑制用餐后胰高血糖素釋放、延緩胃排空、改善β細胞功能并阻止其凋亡等多重作用而發揮出廣泛的降糖作用。該藥物的安全性和有效性在10個臨床試驗里面的5400例2型糖尿病患者中得以評估。在這些試驗中，Adlyxin被作為獨立療法與二甲雙胍、磺酰脲類、吡格列酮或基礎胰島素組合等其他FDA批準的糖尿病藥物進行了比較，結果顯示adlyxin僅需每日注射一次，就能有效降低患者的血糖水平，且具有良好的耐受性。
Xiidra
公司：Shire
獲批時間：2016年7月11日
Xiidra可用于治療干眼癥。干眼癥的主要病因在于淚液產生不足，眼睛易于紅腫疼痛，且容易遭受感染，所引發的炎癥有可能導致眼球表面損傷，這一過程主要是由T細胞和相關的細胞因子介導的，產生的效應之一是細胞粘附分子ICAM-1在角膜和結膜組織中表達上調。Xiidra是小分子整合素拮抗劑，能夠和整合素淋巴細胞功能相關抗原1（LFA-1）結合，阻斷LFA-1和ICAM 1的相互作用，而這二者相互作用后會導致T細胞的活化以及對相關組織的浸潤。體外研究表明，在人外周血單核細胞中，Xiidra能夠抑制T細胞的激活和分泌細胞因子，阻止炎癥反應產生。Shire表示， Xiidra的OPUS-2的臨床試驗已經證明該藥物對干眼癥確實有效。
Glecaprevir & Pibrentasvir
公司：AbbVie
認定時間：2016年9月30日
Glecaprevir與Pibrentasvir （G/P） 構成的丙肝聯合療法能用于治療基因1型的慢性丙型肝炎，并且對其它“直接作用抗病毒藥物”（Direct-Acting Anti-viral， DAA）療法有失敗經歷的患者。Glecaprevir是一種NS3/4A蛋白酶的抑制劑，而Pibrentasvir是一種NS5A抑制劑。NS3/4A和NS5A都是在丙肝病毒復制過程中必需的復制復合體的重要組成部分。在已經結束的2期臨床試驗中，G/P聯合療法在已經有過DAA療法失敗經歷的基因1型慢性丙肝患者中療效顯著，95％的患者在為期12周的療程結束后，體內丙肝病毒下降到無法測出的水平，并且可以維持12周以上。
SAGE-547
公司：Sage Therapeutics
認定時間：2016年9月6日
臨床新藥SAGE-547是一種神經類固醇、突觸和外突觸GABA受體的變構調節劑，可用于產后抑郁癥（PPD）的治療。作為一種靜脈注射制劑，SAGE-547正在名為PPD-202A的2期臨床試驗中被加以評估。這是一項21例患者的多中心、隨機、雙盲、平行組、安慰劑對照的研究，評估了SAGE-547治療成年女性嚴重PPD患者的有效性、安全性和藥物動力學。PPD-202A臨床試驗取得了良好結果，采用心理學家使用的漢米爾頓抑郁評定量表（Hamilton Rating Scale for Depression，HAM-D）測量，與安慰劑相比，SAGE-547能夠顯著減輕這些患者的抑郁，達到了主要終點。
Pembrolizumab （Keytruda）
公司： Merck
認定時間：2016年9月7日
Keytruda是人源化單克隆抗體，其作用機制是阻斷PD-1與配體PD-L1／PD-L2之間的結合，從而激活T淋巴細胞進而狙擊體內的腫瘤細胞。Keytruda是美國FDA批準的第一個PD-1免疫檢查點抑制劑。這次的突破性療法認定，是作為一線療法治療晚期非小細胞肺癌。
SL-401
公司： Stemline Therapeutics
認定時間：2016年8月23日
SL-401可靶向白介素-3受體（interleukin-3 receptor ，CD123），用于治療急漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤。SL-401 是一種針對存在于癌癥干細胞、BPDCN、急性髓性白血病（AML）及其他血液癌癥細胞上的白介素-3受體的靶向治療產品。SL-401 一線治療BPDCN患者或治療復發、難治性患者的2期臨床研究試驗結果提供了良好的療效和安全性數據。Stemline公司正在開展多項癌癥臨床計劃來評估SL-401的療效。
Esketamine
公司：Janssen
認定時間：2016年8月16日
Esketamine是一種多巴胺再攝入抑制劑，通過抑制多巴胺轉運體的活動，防止突觸間隙的多巴胺被再次攝入突觸前神經元內，從而使多巴胺能神經傳遞物質增多，達到抗抑郁效果。在佐治亞州亞特蘭大市召開的第71屆生物精神病學會（Society of Biological Psychiatry）年會上，Janssen 公布了esketamine 的2期臨床試驗數據。這些初步臨床證據支持了其適用于自殺傾向重度抑郁癥的突破性療法認定。
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