2016年10月11日訊 2016年第三季度，被FDA批準上市以及獲得突破性療法認定資格的藥物共有15種，適應癥涵蓋癌癥、傳染性疾病、代謝性疾病和中樞神經系統疾病等領域。我們在這里為諸位讀者整理了這份榜單，并祝愿這些藥物能盡快為患者的健康作出貢獻。
Ribociclib
公司：諾華公司
認定時間：2016年8月3日
Ribociclib是CDK4/6抑制劑，能聯合來曲唑治療激素受體（HR）陽性、HER-2陰性的晚期或轉移乳腺癌。CDK依賴與細胞周期蛋白的結合，促進細胞周期時相轉變，啟動DNA合成以及調控細胞轉錄。CDK4/6抑制劑可將腫瘤細胞阻滯于G1期，從而起到抑制腫瘤增殖的作用。此次ribociclib得到美國FDA突破性療法批準的部分依據3期臨床試驗MONALEESA-2，在試驗中ribociclib取得了無進展生存期延長的主要臨床終點。
Pracinostat
公司：MEI Pharma
認定時間：2016年8月1日
Pracinostat是一種組蛋白去乙酰化酶（HDAC）的有效口服抑制劑，能與阿扎胞苷聯合治療那些不適合大劑量化療、75歲以上的老年急性髓樣白血病（AML）初診患者。作為一類表觀遺傳修飾酶，HDAC對染色體的結構修飾和基因表達調控發揮著重要的作用，被公認是一個不錯的分子靶標。而且研究表明，HDAC聯合去甲基化藥物可能會對AML原始細胞表觀遺傳學產生協同作用，使機體內抑癌基因的表達得以恢復。在一項2期臨床研究的數據顯示，患者達到了19.1個月的中位總生存期和42%的完全緩解率（21／50 ）。
Daratumumab（Darzalex）
公司：Janssen
認定時間：2016年7月25日
Daratumumab的活性成分是一種人源化的抗CD38 IgG1k單克隆抗體，有望治療多發性骨髓瘤患者。Daratumumab可靶向結合高表達于多發性骨髓瘤細胞表面的CD38分子，激發一系列免疫反應以攻擊癌細胞，通過多種免疫介導及其它作用機制導致誘導癌細胞的凋亡。FDA授予daratumumab新的突破性療法認定是基于兩個3期研究數據：在MMY3004（CASTOR）和MMY3003（POLLUX）臨床試驗中，與硼替佐米＋地塞米松或來那度胺＋地塞米松治療相比，包含了daratumumab的組合治療能減少患者疾病進展或死亡的風險。
V920
公司：Merck
認定時間：2016年7月25日
默沙東正在研究開發的埃博拉病毒（Ebola Zaire）疫苗V920（rVSV delta G -ZEBOV-GP，減毒活疫苗）采用了一種有缺陷但能夠感染家畜的水泡性口炎病毒為載體，替換了埃博拉病毒的一個基因。目前有多個后期臨床試驗正在進行，根據所獲得的數據，該疫苗的安全性良好。
SPK-9001
公司：輝瑞/Spark
認定時間：2016年7月21日
Spark Therapeutics公司和輝瑞的主打產品之一SPK-9001是一種用于治療乙型血友病（Hemophilia B）的基因療法。SPK-9001是一種運用生物工程技術設計的腺相關病毒（Adeno-Associated Virus）載體，通過靜脈注射導入體內后，載體能夠在肝臟表達高活力的第九凝血因子。正在進行的臨床I/II期實驗的初步結果顯示，一次SPK-9001注射可以維持患者體內第九凝血因子水平的持續性升高。最初接受治療的四名患者體內提高的第九凝血因子水平少則維持了7周，多則維持了22周。在接受治療后的這段觀察時間里，他們都不需要接受輸液來補充凝血因子。如果他們接受傳統療法，在同樣的時間段里他們將需要接受100多次輸液來補充凝血因子。
AVXS-101
公司：AveXis
認定時間：2016年7月20日
處于臨床階段的基因治療公司AveXis宣布其在研新藥AVXS-101是該公司的首個基因治療候選產品，用于治療 I 型脊髓性肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的兒童患者。在治療過程中，非復制腺相關病毒（AAV）的衣殼包裹一個穩定的全功能人類SMN基因，導入患者的細胞核基因進而補充生產所需的SMN蛋白。AVXS-101還提供了針對運動神經元的快效特征，其靜脈給藥途徑可穿過血腦屏障，有效涉及中樞及周邊神經系統。AVXS-101目前正在進行治療Ⅰ型SMA的1期臨床試驗。
LOXO-101
公司：Loxo Oncology
認定時間：2016年7月13日
LOXO-101是一種選擇性原肌球蛋白受體激酶（tropomyosin receptor kinase， TRK）抑制劑 ，可用于治療成人或兒童不可切除或轉移性實體瘤。患者既往須接受過系統性治療，且治療后進展或無其它可選治療方案。編碼肌球蛋白受體激酶的NTRK基因突變，引起增長信號，使得癌癥在身體多各位點發生。LOXO-101正在全球多中心多位點針對TRK基因突變的實體瘤患者進行臨床2期試驗。
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