2016年10月27日訊 近日，美國制藥公司Intercept用于治療罕見肝病--原發性膽汁膽管炎（PBC）的藥物Ocaliva （obeticholic acid）獲得歐洲藥物管理局人用藥產品委員會（CHMP）的支持，這也意味著或許幾個月后該藥物就能在歐洲獲批上市。
Ocaliva將聯合熊去氧膽酸（UDCA）治療對UDCA單藥療法無應答或者對耐受的原發性膽汁膽管炎患者，一旦獲批，這將是歐洲唯一一個僅用于PBC治療的藥物。此次CHMP支持批準該藥物主要是依據三個關鍵性的臨床試驗，數據顯示，用藥12個月后患者的堿性磷酸酶水平下降了47%，而安慰劑組僅有10%，具有統計學上的顯著差異。堿性磷酸酶是PBC非常重要的分子標志物。
盡管原發性膽汁膽管炎是一種罕見病，但是這是導致歐洲--特別是女性肝移植的最常見的疾病。目前針對PBC的用藥需求很大，市場也急需有效的藥物，來防止PBC導致的肝硬化以及肝移植的風險。目前Intercept還在進行一項名為COBALT的IV期的驗證性試驗，同時還有一項針對肝損傷患者的短期臨床試驗，將來Intercept將向EMA提交這兩項臨床試驗的數據，以獲得上市批準。五個月前，Ocaliva在美國針對同樣的適應癥獲得了條件性批準，此次CHMP的積極意見意味著2017年該藥物就有可能在歐洲上市，而歐洲的PBC患者數量要多于美國，表明歐洲市場也更大。
由于PBC是一項罕見病，因此擴大適應癥對于Intercept而言非常有必要。目前Intercept正在進行Ocaliva針對非酒精性脂肪肝（NASH）和脂肪肝的研究，以提升該藥物的潛在市場總額。據估計，Ocaliva有望在2022年之前成為Intercept的一款重磅新藥。目前Ocaliva針對NASH的III期臨床試驗正在進行，預計2019年會得到結果。與此同時，Intercept還在進行Ocaliva針對原發性硬化性膽管炎（PSC）和兒童膽道閉鎖（PBA）兩項罕見病的II期臨床試驗。
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