2017年4月18日訊(xun)regeneron近日宣布，美國(guo)fda已(yi)授予其高膽固醇(chun)血癥藥物evinacumab突破性藥物資格
是一種針對(dui)血(xue)管生成素(su)樣蛋白(bai)3（angptl3）的(de)(de)單克(ke)隆抗體，正在(zai)研發(fa)用于治療患(huan)有純(chun)合(he)家(jia)族性高膽固醇血(xue)癥（hofh）的(de)(de)患(huan)者。angptl3是脂蛋白(bai)脂肪酶和內(nei)皮脂肪酶的(de)(de)抑制劑。該(gai)公司表示(shi)，它可能在(zai)脂蛋白(bai)代(dai)謝中(zhong)發(fa)揮核心作用。regeneron在(zai)今天上(shang)午發(fa)表的(de)(de)聲明(ming)中(zhong)表示(shi)，fda基于患(huan)者中(zhong)的(de)(de)ii期臨床結(jie)果，授予其突破(po)性治療藥(yao)物認證。
regeneron于2016年5月發布(bu)了初期(qi)數據。來自首批4例患(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)的(de)數據顯示：第四周與(yu)基線相比，“evinacumab添(tian)加至當前的(de)降(jiang)(jiang)脂(zhi)療法，使低(di)密度(du)脂(zhi)蛋白膽固醇（ldl-c）水(shui)平額外(wai)降(jiang)(jiang)低(di)了55%”。在這四名(ming)患(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)中(zhong)，ldl-c的(de)降(jiang)(jiang)低(di)百(bai)分比在25％至90％之(zhi)間(jian)。該公(gong)司(si)表示，四名(ming)患(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)均接(jie)受了最大劑量的(de)他汀類藥物(wu)(wu)加ezetimibe，一(yi)名(ming)患(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)額外(wai)接(jie)受了20mg的(de)洛美他派。 evinacumab普(pu)遍耐受性(xing)良好，沒有不良事件(jian)導致(zhi)停藥。根據初期(qi)數據，最常(chang)見的(de)與(yu)藥物(wu)(wu)有關的(de)不良事件(jian)是輕(qing)度(du)注射部位反應(ying)。
高膽固(gu)(gu)醇(chun)(chun)血(xue)(xue)癥是一種(zhong)由于非常高水平的(de)(de)低(di)密度脂蛋(dan)白膽固(gu)(gu)醇(chun)(chun)而導致(zhi)心(xin)血(xue)(xue)管疾(ji)病(bing)(bing)(bing)的(de)(de)遺傳性疾(ji)病(bing)(bing)(bing)。hofh是高膽固(gu)(gu)醇(chun)(chun)血(xue)(xue)癥的(de)(de)最(zui)嚴重形式(shi)。hofh是一種(zhong)罕見(jian)的(de)(de)疾(ji)病(bing)(bing)(bing)，發病(bing)(bing)(bing)率約在(zai)百萬(wan)分之(zhi)一。如(ru)果(guo)不(bu)經(jing)治療(liao)，與正常ldl膽固(gu)(gu)醇(chun)(chun)水平低(di)于130mg／dl相比，hofh患者(zhe)的(de)(de)ldl膽固(gu)(gu)醇(chun)(chun)水平急劇上升至500至1000mg／dl。由于高膽固(gu)(gu)醇(chun)(chun)水平，患者(zhe)處于早期心(xin)血(xue)(xue)管疾(ji)病(bing)(bing)(bing)風險之(zhi)中(zhong)。regeneron表示，若未經(jing)治療(liao)，患者(zhe)在(zai)20歲(sui)之(zhi)前(qian)通常會(hui)出現動(dong)脈粥樣硬化性心(xin)血(xue)(xue)管疾(ji)病(bing)(bing)(bing)的(de)(de)體征和癥狀(zhuang)。
evinacumab并不是regeneron唯一降低膽固醇的(de)藥物。在(zai)2015年(nian)，fda批準(zhun)了praluent，一種pcsk9抑制劑，用(yong)于(yu)治療(liao)家族性高(gao)膽固醇血癥(zheng)，這種遺傳性疾病(bing)導致高(gao)水平的(de)低密度(du)脂(zhi)蛋白膽固醇。praluent是該公司與賽諾(nuo)菲共同開發。
regeneron計(ji)劃對evinacumab進行iii期臨床試(shi)驗，但未公布其時(shi)間表。
位于紐約的(de)regeneron并不(bu)是(shi)唯一一家開發hofh治療藥物(wu)的(de)公司。由aerion pharmaceuticals和溫哥華qlt公司合并成立的(de)novelion therapeutics 產品線juxtapid可用于治療hofh。
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