2016年09月27日訊 近年來從事癌癥研究的科學家們也相繼不斷開發出治療癌癥的新型基因療法，而且也取得了一定的可喜成績，比如今年5月份刊登在國際雜志Oncotarget上的一項研究報告中，來自意大利的研究人員就發現，利用基因療法或許可以很好地對抗惡性膠質瘤，這對于開發治療惡性膠質瘤的新型療法或提供了新的希望。
基因療法幫助治療癌癥
據報道，目前一種新的基因療法已能幫助患癌癥的狗延長壽命，專家估計下一步這種新的基因療法將用于人類，幫助治療癌癥病人甚至可以實現人類的“長生不老”。
美國著名的德克薩斯伍德蘭茲 VGX Pharmaceuticals Inc.制藥公司首席研究員德勒吉亞·奧克利醫學博士稱，這種新基因療法最直接的作用是減輕癌癥帶來的并發癥，增強病人的肌肉力量和改善病人不斷減輕的體重與貧血。專家指出，50%以上的癌癥患者都會產生這些并發癥，通常病人會出現食欲不振和疲勞、肌肉無力、體重減輕。由于無法獲得更多的營養，所以癌癥病人的存活率不斷下降，新的基因療法正是以此為突破口，采用特定的治療目標，先降低并發癥的影響然后再提高病人的存活率。
研發人員德勒吉亞·奧克利醫學博士說：“我們的基因療法可以欺騙人體內的癌癥細胞，在人體內自然產生一些生長激素，這些激素可以恢復患者的肌肉功能，并且抵抗癌癥帶來的并發癥。”專家介紹稱，這種療法使用了一種濾毒性DNA分子，被稱為質粒。質粒是一種染色體外的遺傳物質，能夠編碼控制生長激素的釋放（簡稱GHRH）。這種質粒可以刺激內源性生長激素和另一生長物質胰島素生長因子·1 （IFG·1）產生合成作用，對于普通人來說，質粒所產生的生長激素可以有效的減緩人體代謝衰老和防止人體器官的衰竭，從而實現“長生不老”。
新型癌癥療法基于基因修復機制
近日，來自凱斯西儲大學的研究人員通過研究開發了一種新型的可以削弱并殺滅癌細胞的治療性手段，相關研究發表于國際雜志PNAS上，研究人員表示，他們開發的這種包含遺傳和生化的混合型技術可以增加腫瘤抑制性蛋白的水平，從而直接靶向作用癌細胞進而摧毀癌癥。
如果實驗室的研究發現在動物模型中被證實的話，那么該研究或許就會增強放療和化療治療癌癥的效力，而這關鍵還在于促進“好”蛋白質-p53結合蛋白1（53BP1）的產生，以便可以抑制癌癥。研究者Youwei Zhang說道，我們的研究發現或許可以幫助開發新型的基因療法，來增加53BP1的產量從而殺滅癌細胞，目前我們正在設計增加53BP1水平的分子。
而本文研究還涉及DNA的修復，DNA的損傷是機體DNA化學結構的不規律改變而致，從而會損傷甚至殺滅細胞，而對DNA的致死性改變則是染色體中DNA雙鏈的破碎，DNA雙鏈的破碎往往是通過活性氧而引發。我們的機體可以產生兩種修復路徑，其中一種可以提供快速但不完整的修復，即將破碎的DNA鏈連接在一起，而第二種路徑則是利用完整未受損傷的DNA鏈的信息來指導損傷細胞對破碎的DNA進行修復，文章中研究人員就揭開了一種名為UbcH7的基因在調節DAN雙鏈損傷修復過程中的新型作用，剔除UbcH7后可以引發細胞中53BP1蛋白水平的增加。
利用CRISPR治療癌癥？
根據美國國家衛生研究院（NIH）的說法，美國重組DNA顧問委員會（Recombinant DNA Advisory Committee，RAC）下周將審查賓夕法尼亞大學申請首次利用革命性的基因編輯技術CRISPR治療人類癌癥的臨床試驗。利用CRISPR技術，科學家們能夠準確地切割靶DNA。
這項臨床研究將從癌癥患者體內提取出免疫系統的T細胞。接著，研究人員將利用CRISPR對T細胞進行基因修飾，并將基因修飾后的T細胞灌注回病人體內，這樣它們將靶向摧毀腫瘤細胞。
NIH科學政策副主任Carrie Wolinetz在一篇博客帖子中披露了這一審查信息。賓夕法尼亞大學正在開發的這種癌癥免疫療法旨在靶向攻擊骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。
CRISPR技術是在不到四年前開發出來的，但是已正在沖向臨床應用。在此之前，一家位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物技術公司Editas醫藥公司（Editas Medicine）說，它打算在2017年開展一項利用CRISPR治療一種罕見的眼部疾病的臨床試驗。
相比之下，這項新申請提出的利用CRISPR對人T細胞進行基因編輯治療癌癥的臨床試驗有可能更早開展。賓夕法尼亞大學并沒有立即對尋求評論的要求作出回應，而且開展這項臨床研究的時間也不能夠確定。
據報道，賓夕法尼亞大學尋求NIH批準利用CRISPR技術剔除T細胞中的兩個基因：一個基因是PD-1，它是人體免疫反應的一種關鍵性的關閉開關，抑制T細胞攻擊腫瘤的能力，因此若沒有這個基因，T細胞可能就能夠讓逃避免疫系統檢測的腫瘤細胞現形，無處遁逃，當然剔除這個基因也可能給病人帶來新的風險；另一個基因是一種T細胞受體編碼基因，它能夠調動人體的天然防御進行自我保護。
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