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FDA批準苯乙酸鈉+苯甲酸鈉復方制劑治療UCD相關的高氨血癥

醫案日記 2023-05-07 02:11:43

Medicis制(zhi)藥公司日前宣(xuan)布,FDA批準10%苯乙(yi)酸鈉+10%苯甲酸鈉的復方制(zhi)劑(sodium phenylacetate+sodium benzoate,Ammonul)用(yong)于輔(fu)助治療急性(xing)高氨血癥(zheng)及尿素(su)循環(huan)酶缺乏的相(xiang)關腦病。

尿(niao)素(su)(su)循環(huan)障礙(Urea Cycle Disorder,UCD)是遺(yi)傳(chuan)的(de)先(xian)天代謝缺陷疾病(bing)。因缺乏尿(niao)素(su)(su)循環(huan)酶(mei)致使UCD患者的(de)生(sheng)命受到高(gao)氨血癥等(deng)疾病(bing)的(de)威脅。

本品(pin)為靜脈注(zhu)射劑,作為醫院(yuan)急救藥(yao)品(pin)用(yong)(yong)于(yu)(yu)高氨血(xue)癥危相期患者(zhe)。本品(pin)可直接(jie)清(qing)除血(xue)漿中(zhong)的氨,且不依(yi)賴于(yu)(yu)缺(que)陷的尿素循環(huan)。FDA已授(shou)予本品(pin)罕用(yong)(yong)藥(yao)地位(wei),本品(pin)用(yong)(yong)于(yu)(yu)UCD患者(zhe)享有7年(nian)的市場獨占權(quan)。已報道的sodium henylacetate及苯甲酸(suan)鈉的不良反應少見(jian),主要包括嘔吐、高血(xue)糖癥、低鉀血(xue)癥、驚厥和(he)精神損害。

苯丁酸(suan)鈉(sodium phenylbutyrate,Buphenyl)是另一種用(yong)于(yu)治療UCD的藥物,也(ye)是FDA唯一批(pi)準用(yong)于(yu)UCD患者維(wei)持(chi)治療的藥物,其(qi)片劑或散劑按(an)日服用(yong),其(qi)作用(yong)機制與本品相同。(轉摘(zhai)自“中(zhong)國(guo)醫藥圖書館”)

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