2016年09月27日訊 基因治療是指將外源正常基因導入靶向，以糾正或補償因基因缺陷或異常引起的疾病，從而達到治療多種疾病的目的。上個世紀九十年代，基因療法首次用于治療“重度聯合免疫缺陷癥”（SCID），至今已經進行了兩千余例的人體試驗。早期臨床試驗結果表明，基因療法在治療白血病、血友病、地中海貧血、帕金森癥、阿爾茨海默病等上效果顯著，甚至能夠令盲人重獲光明，而更多的動物模型試驗顯示，基因治療大有根治更多頑疾的可能。
基因療法，治好“不可治愈”癌癥
近日，英國研究者采用一種基因療法，成功治愈了一個患有耐藥性白血病的一歲女孩，成為免疫細胞療法治愈“不可治愈”的癌癥的全球首個案例。
該患兒名為Layla Richards，在位于倫敦中心的大奧蒙德街醫院（Great Ormond Street Hospital）接受治療，該醫院在治療白血病和其他癌癥方面有領先優勢。經過幾個月的隔離治療以后，Layla已經擺脫癌癥，在家里恢復得不錯。醫生認為她的治療結果是“簡直就是一個奇跡”，專家也表示這代表人類在治療白血病方面向前邁進了一大步。
Layla被診斷出癌癥時只有14周。就在斷奶不久之后，她出現了心跳加快的癥狀。血液檢測證實Layla患有急性淋巴細胞白血病中較有侵略性的一種，這是兒童白血病最常見的形式。
醫生對她進行了數輪化療，隨后又進行了骨髓移植治療，企圖幫助她擺脫癌癥，但七周之后，家人被告知Layla體內的癌細胞又回來了。
醫生告訴Layla的父母，已經沒有任何方法可以挽救Layla了，并且建議臨終關懷。但是Layla的母親Lisa Foley表示不想放棄，要求醫生嘗試一切方法，即使是從沒有在人身上試驗過的方法。隨后，醫院專家告訴這家人，他們正在開發一項新的試驗性療法。
“自殺式基因療法”殺死前列腺癌細胞
來自美國休斯頓衛理公會醫院的研究人員進行了一項長期臨床研究，研究結果表明放射治療結合"自殺基因治療"技術可以為前列腺癌病人提供安全有效的治療。"自殺式基因治療"技術通過對前列腺癌細胞進行基因修飾使得癌細胞向病人免疫系統發送信號實現"自殺"過程。相關研究結果發表在國際學術期刊Journal of Radiation Oncology上。
共有66名前列腺癌病人參與了1999年到2003年間的II期臨床研究，研究人員將參與者分為兩組，其中一組病人的腫瘤細胞只存在于前列腺組織，研究人員將該組命名為Arm A，這些病人只接受放射治療，而另外一組病人攜帶更具侵襲性的前列腺癌細胞，研究人員將該組命名為Arm B，這組病人要同時接受放射治療和激素治療。Arm A組內的病人在研究過程中接受了兩次試驗性基因治療，而Arm B組的病人接受了三次基因治療。
新型基因療法或可有效抑制癌癥轉移
癌細胞在機體中擴散被稱之為癌癥轉移，其實引發乳腺癌患者死亡的主要原因；近日，一項刊登于國際雜志Nature Communications上的研究報告中，來自MIT的研究人員開發了一種新型的基因療法，該療法或有望抑制乳腺癌發生轉移。文章中，研究者利用microRNAs來控制癌癥轉移，microRNAs分子是一種能夠調節基因表達的小型非編碼RNA分子。
據研究者Natalie Artzi介紹，這種新型療法能夠結合化學療法，在癌癥擴散之前治療早期階段的乳腺癌；我們的想法是，如果癌癥在早期階段能夠被診斷出來，除了利用化療來治療原發性腫瘤外，利用特殊的microRNAs分子進行治療或許也是一種不錯的選擇，研究者的目的就在于抑制引發癌癥轉移的癌細胞發生擴散。通過microRNAs進行的基因表達的調節被認為在抑制癌細胞發生擴散上扮演著重要作用；近來研究者通過研究發現，這種基因表達調節的干擾，比如稱為單核苷酸多態性（SNPs）的遺傳改變或許對于基因表達的水平有著明顯的影響，而且還會引發患癌風險的增加。
從現有科技瓶頸來看，人類完全突破癌癥的可能性不大。如果沒有打破天花板效果的研究進展，例如人類的整個基因組解讀。
首先，我對突破的理解
休息：攻擊；打碎。攻擊，癌癥投放是指通過藥物或手段使癌癥消失或治愈。這個問題就像再次詢問我們是否能讓癌癥消失或治愈一樣。首先，讓癌癥消失就像不再讓人體發現癌癥一樣。這需要研究癌癥是如何產生的。我們都知道癌癥在腫瘤中是惡性的。當然，腫瘤是良性的。也就是說，如果再往前推，不要先生產腫瘤(陽性和惡性都不生產)，也不要將良性腫瘤轉化為惡性。這樣就消除了癌癥。前面兩種方法可以實現嗎？
腫瘤不消失的原因
腫瘤細胞由正常組織細胞基因突變引起，正常細胞分裂后出現腫瘤細胞。所以腫瘤不能消失。當然，如果可以治療，陽性可以直接切除，也可以消滅。如果良性腫瘤基因突變為惡性，該基因的突變機制到現在還沒有研究，知道一些外部刺激、疲勞、生活不規律等。但是有些人做好了這一切，但還是變成了惡性。所以我們不能從根本上研究癌癥是如何產生的，也不能從根本上消除癌癥。
但這并不意味著我們對癌癥無能為力。當然不是啦！
與其每天期待攻略，不如現實地控制癌癥，通過治療和管理，有腫瘤長期生存的方法是什么？也就是說，不影響壽命就等于高血壓不攻略不能治療，但如果不通過治療和管理(藥物管理、生活、飲食習慣管理等)引起并發癥，就不會致命。高血壓不能治療，整天哭著克服高血壓的人也看不見。因為高血壓是可以控制的。但是仍然有很多人死于高血壓值得反思。如果有一天癌癥也能吃藥和控制，有些人會變得任性，最終死于癌癥，事實上癌癥比高血壓復雜得多，首先其分類非常復雜，現在早期癌癥已經得到治療
這里想說的是，先從能做的開始吧。不要每天都想。如果我能隨心所欲地吸煙，這樣就不會得癌癥了。因為即使得了癌癥也不怕。
例如，盡可能減少癌癥的危險，改變不好的生活和飲食習慣，不抽煙，不喝酒等，你做到了嗎？例如，盡快主動檢查，盡早發現癌癥有可能嗎？你做不到嗎？那還有什么資格攻克癌癥，永遠沒有舒服的事，可以任性，不想承擔后果？很多人認為高血壓不可怕。因為害怕癌癥，不怕高血壓，很多人不愛吃藥，隨心所欲，不善于管理生活和飲食習慣，所以有多少人死于高血壓。
迄今為止，基因工程還沒有用于人體，但已在從細菌到家畜的幾乎所有非人生命物體上做了實驗，并取得了成功。事實上，所有用于治療糖尿病的胰島素都來自一種細菌，其DNA中被插入人類可產生胰島素的基因，細菌便可自行復制胰島素。基因工程技術使得許多植物具有了抗病蟲害和抗除草劑的能力；在美國，大約有一半的大豆和四分之一的玉米都是轉基因的。目前，是否該在農業中采用轉基因動植物已成為人們爭論的焦點：支持者認為，轉基因的農產品更容易生長，也含有更多的營養（甚至藥物），有助于減緩世界范圍內的饑荒和疾病；而反對者則認為，在農產品中引入新的基因會產生副作用，尤其是會破壞環境。
基因工程的前景科學界預言，21世紀是一個基因工程世紀。基因工程是在分子水平對生物遺傳作人為干預，要認識它，我們先從生物工程談起：生物工程又稱生物技術，是一門應用現代生命科學原理和信息及化工等技術，利用活細胞或其產生的酶來對廉價原材料進行不同程度的加工，提供大量有用產品的綜合性工程技術。
生物工程的基礎是現代生命科學、技術科學和信息科學。生物工程的主要產品是為社會提供大量優質發酵產品，例如生化藥物、化工原料、能源、生物防治劑以及食品和飲料，還可以為人類提供治理環境、提取金屬、臨床診斷、基因治療和改良農作物品種等社會服務。
生物工程主要有基因工程、細胞工程、酶工程、蛋白質工程和微生物工程等5個部分。其中基因工程就是人們對生物基因進行改造，利用生物生產人們想要的特殊產品。隨著DNA的內部結構和遺傳機制的秘密一點一點呈現在人們眼前，生物學家不再僅僅滿足于探索、提示生物遺傳的秘密，而是開始躍躍欲試，設想在分子的水平上去干預生物的遺傳特性。
美國的吉爾伯特是堿基排列分析法的創始人，他率先支持人類基因組工程 如果將一種生物的DNA中的某個遺傳密碼片斷連接到另外一種生物的DNA鏈上去，將DNA重新組織一下，不就可以按照人類的愿望，設計出新的遺傳物質并創造出新的生物類型嗎？這與過去培育生物繁殖后代的傳統做法完全不同，它很像技術科學的工程設計，即按照人類的需要把這種生物的這個“基因”與那種生物的那個“基因”重新“施工”，“組裝”成新的基因組合，創造出新的生物。這種完全按照人的意愿，由重新組裝基因到新生物產生的生物科學技術，就被稱為“基因工程”，或者稱之為“遺傳工程”。
人類基因工程走過的主要歷程怎樣呢？1866年，奧地利遺傳學家孟德爾神父發現生物的遺傳基因規律；1868年，瑞士生物學家弗里德里希發現細胞核內存有酸性和蛋白質兩個部分。酸性部分就是后來的所謂的DNA；1882年，德國胚胎學家瓦爾特弗萊明在研究蠑螈細胞時發現細胞核內的包含有大量的分裂的線狀物體，也就是后來的染色體；1944年，美國科研人員證明DNA是大多數有機體的遺傳原料，而不是蛋白質；1953年，美國生化學家華森和英國物理學家克里克宣布他們發現了DNA的雙螺旋結果，奠下了基因工程的基礎；1980年，第一只經過基因改造的老鼠誕生；1996年，第一只克隆羊誕生；1999年，美國科學家破解了人類第 22組基因排序列圖；未來的計劃是可以根據基因圖有針對性地對有關病癥下藥。
人類基因組研究是一項生命科學的基礎性研究。有科學家把基因組圖譜看成是指路圖，或化學中的元素周期表；也有科學家把基因組圖譜比作字典，但不論是從哪個角度去闡釋，破解人類自身基因密碼，以促進人類健康、預防疾病、延長壽命，其應用前景都是極其美好的。人類10萬個基因的信息以及相應的染色體位置被破譯后，破譯人類和動植物的基因密碼，為攻克疾病和提高農作物產量開拓了廣闊的前景。將成為醫學和生物制藥產業知識和技術創新的源泉。美國的貝克維茲正在觀察器皿中的菌落，他曾對人類基因組工程提出警告。
科學研究證明，一些困擾人類健康的主要疾病，例如心腦血管疾病、糖尿病、肝病、癌癥等都與基因有關。依據已經破譯的基因序列和功能，找出這些基因并針對相應的病變區位進行藥物篩選，甚至基于已有的基因知識來設計新藥，就能“有的放矢”地修補或替換這些病變的基因，從而根治頑癥。基因藥物將成為21世紀醫藥中的耀眼明星。基因研究不僅能夠為篩選和研制新藥提供基礎數據，也為利用基因進行檢測、預防和治療疾病提供了可能。比如，有同樣生活習慣和生活環境的人，由于具有不同基因序列，對同一種病的易感性就大不一樣。明顯的例子有，同為吸煙人群，有人就易患肺癌，有人則不然。醫生會根據各人不同的基因序列給予因人而異的指導，使其養成科學合理的生活習慣，最大可能地預防疾病。
人類基因工程的開展使破譯人類全部DNA指日可待。
信息技術的發展改變了人類的生活方式，而基因工程的突破將幫助人類延年益壽。目前，一些國家人口的平均壽命已突破80歲，中國也突破了70歲。有科學家預言，隨著癌癥、心腦血管疾病等頑癥的有效攻克，在2020至2030年間，可能出現人口平均壽命突破100歲的國家。到2050年，人類的平均壽命將達到90至95歲。
人類將挑戰生命科學的極限。1953年2月的一天，英國科學家弗朗西斯·克里克宣布：我們已經發現了生命的秘密。他發現DNA是一種存在于細胞核中的雙螺旋分子，決定了生物的遺傳。有趣的是，這位科學家是在劍橋的一家酒吧宣布了這一重大科學發現的。破譯人類和動植物的基因密碼，為攻克疾病和提高農作物產量開拓了廣闊的前景。1987年，美國科學家提出了“人類基因組計劃”，目標是確定人類的全部遺傳信息，確定人的基因在23對染色體上的具體位置，查清每個基因核苷酸的順序，建立人類基因庫。1999年，人的第22對染色體的基因密碼被破譯，“人類基因組計劃”邁出了成功的一步。可以預見，在今后的四分之一世紀里，科學家們就可能揭示人類大約5000種基因遺傳病的致病基因，從而為癌癥、糖尿病、心臟病、血友病等致命疾病找到基因療法。
繼2000年6月26日科學家公布人類基因組"工作框架圖"之后，中、美、日、德、法、英等6國科學家和美國塞萊拉公司2001年2月12日聯合公布人類基因組圖譜及初步分析結果。這次公布的人類基因組圖譜是在原"工作框架圖"的基礎上，經過整理、分類和排列后得到的，它更加準確、清晰、完整。人類基因組蘊涵有人類生、老、病、死的絕大多數遺傳信息，破譯它將為疾病的診斷、新藥物的研制和新療法的探索帶來一場革命。人類基因組圖譜及初步分析結果的公布將對生命科學和生物技術的發展起到重要的推動作用。隨著人類基因組研究工作的進一步深入，生命科學和生物技術將隨著新的世紀進入新的紀元。
基因工程在20世紀取得了很大的進展，這至少有兩個有力的證明。一是轉基因動植物，一是克隆技術。轉基因動植物由于植入了新的基因，使得動植物具有了原先沒有的全新的性狀，這引起了一場農業革命。如今，轉基因技術已經開始廣泛應用，如抗蟲西紅柿、生長迅速的鯽魚等。1997年世界十大科技突破之首是克隆羊的誕生。這只叫“多利”母綿羊是第一只通過無性繁殖產生的哺乳動物，它完全秉承了給予它細胞核的那只母羊的遺傳基因。“克隆”一時間成為人們注目的焦點。盡管有著倫理和社會方面的憂慮，但生物技術的巨大進步使人類對未來的想象有了更廣闊的空間。
基因工程大事記
1860至1870年 奧地利學者孟德爾根據豌豆雜交實驗提出遺傳因子概念，并總結出孟德爾遺傳定律。
1909年 丹麥植物學家和遺傳學家約翰遜首次提出“基因”這一名詞，用以表達孟德爾的遺傳因子概念。
1944年 3位美國科學家分離出細菌的DNA（脫氧核糖核酸），并發現DNA是攜帶生命遺傳物質的分子。
1953年 美國人沃森和英國人克里克通過實驗提出了DNA分子的雙螺旋模型。
1969年 科學家成功分離出第一個基因。
1980年 科學家首次培育出世界第一個轉基因動物轉基因小鼠。
1983年 科學家首次培育出世界第一個轉基因植物轉基因煙草。
1988年 K.Mullis發明了PCR技術。
1990年10月 被譽為生命科學“阿波羅登月計劃”的國際人類基因組計劃啟動。
1998年 一批科學家在美國羅克威爾組建塞萊拉遺傳公司，與國際人類基因組計劃展開競爭。
1998年12月 一種小線蟲完整基因組序列的測定工作宣告完成，這是科學家第一次繪出多細胞動物的基因組圖譜。
1999年9月 中國獲準加入人類基因組計劃，負責測定人類基因組全部序列的1%。中國是繼美、英、日、德、法之后第6個國際人類基因組計劃參與國，也是參與這一計劃的惟一發展中國家。
1999年12月1日 國際人類基因組計劃聯合研究小組宣布，完整破譯出人體第22對染色體的遺傳密碼，這是人類首次成功地完成人體染色體完整基因序列的測定。
2000年4月6日 美國塞萊拉公司宣布破譯出一名實驗者的完整遺傳密碼，但遭到不少科學家的質疑。
2000年4月底 中國科學家按照國際人類基因組計劃的部署，完成了1%人類基因組的工作框架圖。
2000年5月8日 德、日等國科學家宣布，已基本完成了人體第21對染色體的測序工作。
2000年6月26日 科學家公布人類基因組工作草圖，標志著人類在解讀自身“生命之書”的路上邁出了重要一步。
2000年12月14日 美英等國科學家宣布繪出擬南芥基因組的完整圖譜，這是人類首次全部破譯出一種植物的基因序列。
2001年2月12日 中、美、日、德、法、英6國科學家和美國塞萊拉公司聯合公布人類基因組圖譜及初步分析結果。
科學家首次公布人類基因組草圖“基因信息”。
基因研究 各國爭先恐后 基因時代的全球版圖
讓我們看一下在新世紀到來時，世界各國的基因科學研究狀況。
英國：早在20世紀80年代中期，英國就有了第一家生物科技企業，是歐洲國家中發展最早的。如今它已擁有560家生物技術公司，歐洲70家上市的生物技術公司中，英國占了一半。
德國：德國政府認識到，生物科技將是保持德國未來經濟競爭力的關鍵，于是在1993年通過立法，簡化生物技術企業的審批手續，并且撥款1.5億馬克，成立了3個生物技術研究中心。此外，政府還計劃在未來5年中斥資12億馬克，用于人類基因組計劃的研究。1999年德國研究人員申請的生物技術專利已經占到了歐洲的14%。
法國：法國政府在過去10年中用于生物技術的資金已經增加了10倍，其中最典型的項目就是1998年在巴黎附近成立的號稱“基因谷”的科技園區，這里聚集著法國最有潛力的新興生物技術公司。另外20個法國城市也準備仿照“基因谷”建立自己的生物科技園區。
西班牙：馬爾制藥公司是該國生物科技企業的代表，該公司專門從海洋生物中尋找抗癌物質。其中最具開發價值的是ET-743，這是一種從加勒比海和地中海的海底噴出物中提取的紅色抗癌藥物。ET-743計劃于2002年在歐洲注冊生產，將用于治療骨癌、皮膚癌、卵巢癌、乳腺癌等多種常見癌癥。
印度：印度政府資助全國50多家研究中心來收集人類基因組數據。由于獨特的“種姓制度”和一些偏僻部落的內部通婚習俗，印度人口的基因庫是全世界保存得最完整的，這對于科學家尋找遺傳疾病的病理和治療方法來說是個非常寶貴的資料庫。但印度的私營生物技術企業還處于起步階段。
日本：日本政府已經計劃將明年用于生物技術研究的經費增加23%。一家私營企業還成立了“龍基因中心”，它將是亞洲最大的基因組研究機構。
新加坡：新加坡宣布了一項耗資6000萬美元的基因技術研究項目，研究疾病如何對亞洲人和白種人產生不同影響。該計劃重點分析基因差異以及什么樣的治療方法對亞洲人管用，以最終獲得用于確定和治療疾病的新知識；并設立高技術公司來制造這一研究所衍生出的藥物和醫療產品。
中國：參與了人類基因組計劃，測定了1%的序列，這為21世紀的中國生物產業帶來了光明。這“1%項目”使中國走進生物產業的國際先進行列，也使中國理所當然地分享人類基因組計劃的全部成果、資源與技術。
基因工程與農牧業、食品工業
運用基因工程技術，不但可以培養優質、高產、抗性好的農作物及畜、禽新品種，還可以培養出具有特殊用途的動、植物。
1.轉基因魚
生長快、耐不良環境、肉質好的轉基因魚（中國）。
2.轉基因牛
乳汁中含有人生長激素的轉基因牛（阿根廷）。
3.轉黃瓜抗青枯病基因的甜椒
4.轉魚抗寒基因的番茄
5.轉黃瓜抗青枯病基因的馬鈴薯
6.不會引起過敏的轉基因大豆
7.超級動物
導入貯藏蛋白基因的超級羊和超級小鼠
8.特殊動物
導入人基因具特殊用途的豬和小鼠
9.抗蟲棉
蘇云金芽胞桿菌可合成毒蛋白殺死棉鈴蟲，把這部分基因導入棉花的離體細胞中，再組織培養就可獲得抗蟲棉。
[編輯本段]基因工程與環境保護
基因工程做成的DNA探針能夠十分靈敏地檢測環境中的病毒、細菌等污染。
利用基因工程培育的指示生物能十分靈敏地反映環境污染的情況，卻不易因環境污染而大量死亡，甚至還可以吸收和轉化污染物。
基因工程與環境污染治理
基因工程做成的“超級細菌”能吞食和分解多種污染環境的物質。
（通常一種細菌只能分解石油中的一種烴類，用基因工程培育成功的“超級細菌”卻能分解石油中的多種烴類化合物。有的還能吞食轉化汞、鎘等重金屬，分解DDT等毒害物質。）
基因治療可待 醫學革命到來
“基因”釋意 現在我們通用的“基因”一詞，是由“gene”音譯而來的。基因就是決定一個生物物種的所有生命現象的最基本的因子。科學家們認為這個詞翻譯得不僅音順，意義也貼切，是科學名詞外語漢譯的典范。基因作為機體內的遺傳單位，不僅可以決定我們的相貌、高矮，而且它的異常會不可避免地導致各種疾病的出現。某些缺陷基因可能會遺傳給后代，有些則不能。基因治療的提出最初是針對單基因缺陷的遺傳疾病，目的在于有一個正常的基因來代替缺陷基因或者來補救缺陷基因的致病因素。
用基因治病是把功能基因導入病人體內使之表達，并因表達產物——蛋白質發揮了功能使疾病得以治療。基因治療的結果就像給基因做了一次手術，治病治根，所以有人又把它形容為“分子外科”。
我們可以將基因治療分為性細胞基因和體細胞基因治療兩種類型。性細胞基因治療是在患者的性細胞中進行操作，使其后代從此再不會得這種遺傳疾病。體細胞基因治療是當前基因治療研究的主流。但其不足之處也很明顯，它并沒前改變病人已有單個或多個基因缺陷的遺傳背景，以致在其后代的子孫中必然還會有人要患這一疾病。
無論哪一種基因治療，目前都處于初期的臨床試驗階段，均沒有穩定的療效和完全的安全性，這是當前基因治療的研究現狀。
可以說，在沒有完全解釋人類基因組的運轉機制、充分了解基因調控機制和疾病的分子機理之前進行基因治療是相當危險的。增強基因治療的安全性，提高臨床試驗的嚴密性及合理性尤為重要。盡管基因治療仍有許多障礙有待克服，但總的趨勢是令人鼓舞的。據統計，截止1998年底，世界范圍內已有373個臨床法案被實施，累計3134人接受了基因轉移試驗，充分顯示了其巨大的開發潛力及應用前景。正如基因治療的奠基者們當初所預言的那樣，基因治療的出現將推動新世紀醫學的革命性變化。
[編輯本段]基因工程將使傳統中藥進入新時代
5月13日 13日參加“中藥與天然藥物”國際研討會的中國專家認為，轉基因藥用植物或器官研究、有效次生代謝途徑關鍵酶基因的克隆研究、中藥DNA分子標記以及中藥基因芯片的研究等，已成為當今中藥研究的熱點，并將使傳統中藥進入一個嶄新的時代。
據北京大學天然藥物及仿生學藥物國家重點實驗室副主任果德安介紹，轉基因藥用植物或器官和組織研究是中國近幾年中藥生物技術比較活躍的領域之一。
在轉基因藥用植物的研究方面，中國醫學科學院藥用植物研究所分別通過發根農桿菌和根癌農桿菌誘導丹參形成毛狀根和冠癭瘤進而再分化形成植株，他們將其與栽培的丹參作了形態和化學成分比較研究，結果發現毛狀根再生的植株葉片皺縮、節間縮短、植株矮化、須根發達等；而冠癭組織再生的植株株形高大、根系發達、產量高，丹參酮的含量高于對照，這對丹參的良種繁育，提高藥材質量具有重要意義。
果德安說，研究中藥化學成分的生物合成途徑，不僅可以有助于這些化學成分的仿生合成，而且還可以人為地對這些化學成分的合成進行生物調控，有利于定向合成所需要的化學成分。國內有關這方面的研究已經開始起步。
據了解，中國在中藥研究中生物技術應用方面的研究已經漸漸興起，有些方面如藥用植物組織與細胞培養，已積累了二三十年的經驗，理論和技術都相當成熟，而且在全國范圍內已形成了一定的規模。其中，中藥材細胞工程研究正處于鼎盛時期。
果德安介紹說，面對許多野生植物瀕于滅絕，一些特殊環境下的植物引種困難等問題，中國科學工作者開始探索通過高等植物細胞、器官等的大量培養生產有用的次生代謝物。研究內容包括通過高產組織或細胞系的篩選與培養條件的優化和通過對次生代謝產物生物合成途徑的調控等，達到降低成本及提高次生代謝產物產量的目的。
此外，近來利用植物懸浮培養細胞或不定根、發狀根對外源化學成分進行生物轉化的研究也在悄然興起，并已取得了一定的進展。
不僅如此，科學工作者更加重視對次生代謝產物生物合成途徑調控的研究。這些研究都取得了令人興奮的成果，說明中國的藥用植物的細胞培養已進入一個嶄新的時代。
果德安認為，今后研究的主要方向應集中在價值大且瀕危的藥用植物的組織細胞培養；對次生代謝產物的產生進行調控；一些重要中藥化學成分的生物轉化。另外，還應該加強動物藥的生物技術研究。
[編輯本段]基因工程與醫藥衛生
1.基因工程藥品的生產：
許多藥品的生產是從生物組織中提取的。受材料來源限制產量有限，其價格往往十分昂貴。
微生物生長迅速，容易控制，適于大規模工業化生產。若將生物合成相應藥物成分的基因導入微生物細胞內，讓它們產生相應的藥物，不但能解決產量問題，還能大大降低生產成本。
⑴基因工程胰島素
胰島素是治療糖尿病的特效藥，長期以來只能依靠從豬、牛等動物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰島素，其產量之低和價格之高可想而知。
將合成的胰島素基因導入大腸桿菌，每2000L培養液就能產生100g胰島素！大規模工業化生產不但解決了這種比黃金還貴的藥品產量問題，還使其價格降低了30%-50%!
⑵基因工程干擾素
干擾素治療病毒感染簡直是“萬能靈藥”！過去從人血中提取，300L血才提取1mg！其“珍貴”程度自不用多說。
基因工程人干擾素α-2b（安達芬） 是我國第一個全國產化基因工程人干擾素α-2b，具有抗病毒，抑制腫瘤細胞增生，調節人體免疫功能的作用，廣泛用于病毒性疾病治療和多種腫瘤的治療，是當前國際公認的病毒性疾病治療的首選藥物和腫瘤生物治療的主要藥物。
⑶其它基因工程藥物
人造血液、白細胞介素、乙肝疫苗等通過基因工程實現工業化生產，均為解除人類的病苦，提高人類的健康水平發揮了重大的作用。
2.基因診斷與基因治療：
運用基因工程設計制造的“DNA探針”檢測肝炎病毒等病毒感染及遺傳缺陷，不但準確而且迅速。通過基因工程給患有遺傳病的人體內導入正常基因可“一次性”解除病人的疾苦。
◆SCID的基因工程治療
重癥聯合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人體免疫功能，只要稍被細菌或者病毒感染，就會發病死亡。這個病的機理是細胞的一個常染色體上編碼腺苷酸脫氨酶（簡稱ADA）的基因（ada）發生了突變。可以通過基因工程的方法治療。
基因工程——產最高效藥物的轉基因動物
轉基因動物是一種個體表達反應系統，代表了當今時代藥物生產的最新成就，也是最復雜、最具有廣闊前景的生物反應系統。就通過轉基因動物家畜來生產基因藥物而言，最理想的表達場所是乳腺。因為乳腺是一個外泌器官，乳汁不進入體內循環，不會影響到轉基因動物本身的生理代謝反應。從轉基因動物的乳汁中獲取的基因產物，不但產量高、易提純，而且表達的蛋白經過充分的修飾加工，具有穩定的生物活性，因此又稱為“動物乳腺生物反應器”。所以用轉基因牛、羊等家畜的乳腺表達人類所需蛋白基因，就相當于建一座大型制藥廠，這種藥物工廠顯然具有投資少、效益高、無公害等優點。
從生物學的觀點來看，生物機體對能量的利用和轉化的效率是當今世界上任何機械裝置所望塵莫及的。因此，通過轉基因動物來生產藥物是迄今為止人們所能想象得出的最為有效、最為先進的系統。
轉基因動物的乳腺可以源源不斷地提供目的基因的產生（藥物蛋白質），不但產量高，而且表達的產物已經過充分修飾和加工，具有穩定的生物活性。作為生物反應器的轉基因運動又可無限繁殖，故具有成本低、周期短和效益好的優點。一些由轉基因家畜乳汁中分離的藥物蛋白正用于臨床試驗。
目前，我國在轉基因動物的研究領域，已獲得了轉基因小鼠、轉基因兔、轉基因魚、轉基因豬、轉基因羊和轉基因牛。20世紀90年代，國家“863”高技術計劃已將轉基因羊——乳腺生物反應器的研究列為重大項目。
雖然目前通過轉基因動物（家畜）——乳腺生物反應器生產的藥物或珍貴蛋白尚未形成產業，但據國外經濟學家預測，大約10年后，轉基因運動生產的藥品就會鼎足于世界市場。那時，單是藥物的年銷售額就超過250億美元（還不包括營養蛋白和其他產品），從而使轉基因動物（家畜）——乳腺生物反應器產業成為最具有高額利潤的新型工業。
2000年12月25日，北京三只轉基因羊的問世以及在此之前各種轉基因蔬菜、水稻、棉花等，使人們對轉基因技術備加關注，那么轉基因技術到底是一種什么樣的神秘技術呢？
北京市順義區三高科技農業試驗示范區的北京興綠原生物科技中心總畜牧師田雄杰先生介紹說，轉基因動物和轉基因羊的意義，不在于羊本身，而是它們身上產出的羊奶可以提取α抗胰蛋白酶，它們中的每一只都可稱為一座天然基因藥物制造廠，價值連城。
中國工程院院士、上海兒童醫院上海醫學遺傳研究所所長曾溢滔先生認為，轉基因動物是指通過實驗方法，人工地把人們想要研究的動物或人類基因，或者是有經濟價值的藥物蛋白質基因，通常稱為外源基因，導入動物的受精卵（或早期胚胎細胞），使之與動物本身的基因組整合在一起，這樣外源基因能隨細胞的分裂而增殖，并能穩定地遺傳給下一代的一類動物。
田雄杰先生介紹，制備轉基因羊，就是將人的α抗胰蛋白酶基因通過顯微操作注進母羊受精卵的雄性細胞核，并使之與羊本身的基因整合起來，形成一體，這種新的基因組可以穩定地遺傳到出生的小羊身上。小山羊也成了人工創造的與它們母親不同的新品系，它們的后代也將帶有這種α抗胰蛋白酶基因。這個過程有些類植物的嫁接術。
制備轉基因動物是項復雜的工作。目前，在轉基因動物研制中，外源基因與動物本身的基因組整合率低，其表達往往不理想，外源基因應有的性質得不到充分表現或不表現。實驗運動如牛、羊和豬的整合率一般為1%左右。這種情況的原因可能是多方面的，首先是目的基因的問題，不同的外源基因表達水平不相同，因每個個體而異；其次是外源基因表達載體內部各個部分的組合和連接是否合理等；還有一點更重要，就是外源基因到達動物基因組內整合的位置是否合理。科學家還弄不清楚整合在哪個伴置表達高，哪個位置表達低，人們還無法控制外源基因整合的位置，而只能是隨機整合。因此，整合率低也就在所難免。
盡管轉基因動物還有一些技術亟待解決，但是轉基因動物研究所取得的巨大進展，特別是它在各個領域中的廣泛應用，已經對生物醫學、畜牧業和藥物產業產生了深刻影響。
隨著人口平均壽命的不斷提高，以及醫學的不斷發展，每個人似乎對于癌癥也不再陌生，然而，對于癌癥的認知很多人還停留在幾年甚至是十幾年前的認識上。似乎只要提到癌癥就和死亡劃上了等號。
首先，你應該清楚的是，癌癥實際上是細胞的一種突變，但是為什么會發生突變呢？排除一些特殊的情況（如：輻射）之外，發突變的主要因素是細胞的衰老。研究表明，細胞分配的次數和周期相乘就是人的自然壽命。科學家海爾弗利將胎兒的細胞放在培育液中一次又一次地分裂，一次又一次的繁殖。細胞分裂到50代的時候，細胞就死亡啦。他又在大量的實驗數據資料之上，提出根據細胞分裂次數來推算人的壽命。細胞的分裂周期是2.4年，照這個計算人的壽命就是120歲。
不過，在很多情況下，人們的細胞會隨著環境等外部因素而導致細胞提前死亡或未到50代時就出現了突變，比如：發炎、損傷等情況。
針對癌癥患者，絕大多數的人最終是死于癌細胞的轉移。為什么會出現轉移的現象呢？這就像人類一樣， 不愿意長期居住在一個地方，世界那么大，他也想出去看一看 ，所以他會從一個地方“移居”到另一個地方，并在那個新地方定居下來，也就形成了人們熟知的轉移。
不過在大多數的情況下，這些細胞并不是那么的想移民，而且就算進入到了血液或淋巴循環中，多數的細胞也會死在路上，只會有極少數的細胞能成功的到達新的器官并定居下來。
或許，很多人都看過相似的報道。檢測很多長壽老人的細胞后發現他們的體內早有癌細胞的存在，只是他們自己并不清楚， 所以得出了一個結論，體檢是無用的。
其實，這是一種對這一事實的誤讀與曲解。 研究發現，30多歲的男性中，約30%的人前列腺已經存在癌變細胞，60歲以上的人群更是高達70%， 但只有14%的人會真正的被診斷為前列腺癌。 這是因為人體和癌細胞在大多數的時間里是可以共存的，甚至終身共存。
既然癌細胞可以與人體共存，那么為什么又要相殺呢？
其實，單純的癌細胞的能力是很脆弱的，他想壯大自己必須要有一個合適的環境。所以，他需要等待，等待新的基因突變，新的突變能讓癌細胞生長更快，不容易死亡，同時，能讓癌細胞改造周圍環境為自己服務，逃脫免疫系統的監管。
所以，雖然癌細胞可以和人體長期共存，但一旦發生新的變故這種關系就會破裂，形成相殺的局面。
20萬年前的人類與大自然關系似乎也是如此， 在那個時代，人們是依附在大自然的環境下生存，但隨著工業時代的來臨，人們開始逐漸的壯大， 甚至想主宰大自然。
而這樣的行為，是不是與癌細胞很像？
那么，人類是否就是地球的癌細胞？如果認為人類是地球的癌癥，那么，地球是會長期帶癌生存，還是命不久矣？人類是地球的癌癥，還是宇宙的癌癥？如果地球只是一個器官，不是整體，那我們移民其他星球，算新的“癌癥轉移”嗎？
簡單來說，癌癥的產品實際上是細胞的自然衰老與免疫系統的下降，最終導致了細胞的變異，最終形成了癌細胞。但想阻止細胞的衰老這似乎是不可能的，這就像古代的君王一直想追求的長生不老一樣，最終只會死的更快一樣諷刺。
所以， 癌癥作為內源性疾病，不可能消失。攻克癌癥的任務不是徹底消滅它，而是把它變成可控的慢性疾病。
既然，我們無法阻止細胞的衰老，那么我們可以做到的似乎只有不斷的提升或保持人體免疫系統的水平，才能有效的阻止細胞的變異。所以， 要想活得久，健康的生活方式才是王道。積極鍛煉，少吃腌臘燒烤食物，戒煙戒酒，等等。
即使，我們知道癌癥是“必然的結果”，但是也依然有人會想將癌細胞趕盡殺絕，既然他會變成壞人，那么就在他變成壞人之前殺掉他，或是將壞人通通殺死。
說到這里就不得不提人體內的免疫系統，免疫系統就像是人類社會的警察與法律，犯罪率上升大多數情況下是因為犯罪成本低以及法律體系的監管不嚴格所導致的，而細胞之所以會變成癌細胞也是因為免疫系統沒有履行他本身的職責，從而導致了“好人”變“壞”了。
從醫學的角度來說，癌細胞和免疫系統的斗爭大戲，被稱為“免疫編輯”（immunoediting）。整個過程通常橫跨十幾年，甚至幾十年。第一部：免疫清除。免疫系統強勢，出來一個癌細胞，就干掉一個。第二部：免疫平衡。社會動蕩，癌細胞不斷冒出，免疫系統很忙，不停地殺，但無法除根。第三部：免疫逃逸。免疫系統失效，癌細胞逃脫監管，甚至策反免疫系統，助紂為虐。這時才有我們看到的癌癥。
從這個角度來看，人們更應該做的是將免疫系統打造的更好，而不是將癌細胞趕盡殺絕。而對 提升免疫力，再昂貴的補品，也比不過免費的“規律鍛煉，均衡飲食，戒煙戒酒”這十二個字。研究發現，每周鍛煉4～6個小時的人，絕大多數癌癥的發生率都顯著低于不鍛煉的群體。
不可否認，中國的癌癥患者數量每年都在不斷的升高，在眾多種的癌癥中， 胃癌、肝癌和食管癌，三種癌癥在中國高發，但美國很少。事實上，這三種癌癥也被稱為“窮人癌”，因為它們在發展中國家，比如中國高發，而發達國家比較少。全世界50％以上肝癌患者都在中國！
那么為什么中國這些疾病的發病率這么高呢？
至少有兩個主要原因：
一是因為癌癥本身的特性，比如腫瘤生物學特性復雜，進展較快，發現時晚期較多，很多對化療不敏感，沒有適合靶向藥物的突變基因，等等。
二是因為在發達國家發病率低，研究不夠。由于歐美“窮人癌”患者少，取樣來研究不容易，而且不容易賺錢，所以長期以來藥廠興趣有限，新藥少。
并且，這些疾病與感染以及生活習慣關系很大。
這聽起來非常糟糕，但其實暗藏一個好消息：既然歐美“窮人癌”少，說明他們不是隨著年齡增長就一定會出現，而是很大程度上可以避免的。
希望大家了解發病原因后，根據自己和家人情況，盡量調整生活習慣，及早預防，就肯定能大大降低風險。
眾所周知，運動可以提高人體的免疫力，從而達到一定搞癌的作用。美國癌癥中心也發表過研究論文，通過對美國和歐洲144萬人的數據分析發現， 鍛煉能顯著降低13種癌癥的發病率。 雖然以前也有不少的文章，但這是到目前為止，規模最大、最全面的研究。
通過研究發現，要起到降低風險的作用， 運動量很重要，什么鍛煉方式不那么重要， 而且也不需要劇烈運動。跑步、打球、太極、廣場舞，只要你喜歡就好。
在研究了26種癌癥，發現鍛煉能顯著降低其中13種的發病率，
分別為（括號中為降低的百分率）：
中國排前10位的癌癥，有8個都可以通過運動降低風險。大家再看一遍，食管腺癌降低42%！肝癌27%！肺癌26%！
要提到肺癌，頭號原因可能想到就是吸煙。而在這次的研究中發現了一個有意思的現象， 如果吸煙，或者曾經吸煙，鍛煉能降低>30％肺癌發病率！但對于不吸煙的人，鍛煉能預防很多種癌癥，但對肺癌卻沒有效果。 這是否也從側面說明吸煙和不吸煙者的肺癌發病機制是完全不一樣的呢？我想這還是留給科學家們去研究吧。
在中國 超過7億女性和小孩，在家里和公共場合，都長期是二手煙受害者。 世界衛生組織估計，中國每年光二手煙就導致10萬人死亡，相當于每年一次汶川地震！這10萬人中，就有很多不吸煙的女性肺癌患者。研究表明，如果老公吸煙，老婆得肺癌的概率 是普通人群的200％以上。 所以，在你想點燃一只煙之前， 你可以不為自己考慮，但請想一想你身邊的人。
戒煙對于每個人或是全社會的效果不能立竿見影，但并不代表我們就應該坐視不理。 啥時候吸煙的人開始減少，啥時候咱們就能期待25年以后的世界稍微美好一點。
從理念來看，現代醫學抗癌至少經歷了四次革命，第一次是手術，第二次是放療、化療，第三次是基因檢測和靶向藥物，第四次是免疫治療。
對于靶向藥物，讓大家熟知的就是電影《我不是藥神》中治療白血病的靶向藥品“格列衛”。他是一種早期就被研發出來的治療白血病的靶向藥品。
靶向藥物，顧名思義，針對的是癌細胞上特定的靶點，比如某個特有的基因突變。靶向藥物和化療的目的都是直接殺死盡可能多的癌細胞。比起化療，靶向藥物選擇性更強。它能有效抑制癌細胞，但不會對正常細胞造成顯著傷害，因此副作用小很多。
然而， 免疫療法即非常的不同，它的作用對象不是癌細胞，而是免疫細胞。這類藥物自己不能直接殺傷癌細胞，而是激活針對癌細胞的免疫系統，然后讓大量活躍的免疫細胞成為真正的抗癌武器，完成使命。
靶向藥物針對的往往是對腫瘤生長非常重要的蛋白，可以說是癌細胞生長的重要食糧。靶向藥物通過抑制這些蛋白活性，從而達到“餓死”癌細胞的目的。但由于種種原因，藥物也會“餓死”一些正常細胞，產生副作用，這點和化療有點類似。免疫藥物功能是激活免疫細胞，來對抗癌細胞。但它也有副作用，不是毫無風險的。被激活的免疫細胞除了能攻擊癌細胞，也能攻擊自身的正常細胞，這會產生暫時的“自免疫疾病”，嚴重的話是可能致命的。
似乎看起來免疫治療的方式更先進一些，然而，免疫藥物目前最大問題是有效率不高，僅在10％～20％（個別腫瘤類型除外），所以對很多人來說，它是無效的。加上“假進展”現象，一開始多數人腫瘤都不會縮小。但是免疫療法的優勢，是如果響應，患者有可能會長期受益，這就是所謂的生存曲線“拖尾現象”：一小部分患者會長期存活，甚至被治愈。
疾病不僅僅會給患者帶來病痛，家屬更是“雙重受害者”。一方面，他們承受著照顧患者的經濟、體力和精神上的“負擔”；另一方面，他們也面對失去親人的悲痛感。
照顧癌癥患者的家屬有明顯的心理健康問題，有的甚至比患者本身的心理問題還要嚴重。患者經歷的所有情緒起伏，家屬都會感同身受。
本書給出了如下的建議，以下為原文：
是否需要告訴患者真相這個問題應該是仁者見仁，智者見智。當家屬知道病情時，可能面臨的第一項決策就是，“是否要告訴患者真相？”
本書的作者并沒有從規定或是從道德上簡單的闡述“患者有權知道真相”，而是從患者的主觀意愿出發。
曾經有一位智者說過， “人活的意義就是，學會面對死亡。” 然而，這個話題對于中國來說是非常忌諱的，特別是年齡稍長一些的更是如此。所以導致，年輕人距離死亡還很遠，所以不去思考與討論，而老年人雖然距離更近了一些，但是卻避忌談論。這樣看似輕松，卻給家屬留下了隱患， 即使是至親之人，也很難在生死這樣的關鍵問題上進行決擇 ，而且如果一但家屬的決擇出現一絲偏差或不如意，那么家屬也可能會留下不可抹去的心理負擔。反觀將決擇權交還給患者自己（有獨立思考能力、愿意掌控自己生命的患者），這樣不僅僅能加強患者的治療，也更能減輕家屬在決擇時的負擔。
當病痛來臨時，只要是有獨立思考的患者，其實都會感受到情況的欠佳。所以，在這種情況下，家屬的隱瞞更加沒有任何的意義。（如果患者不愿知道結果，應該尊重）
在之前的藥品研發的過程中，研究人員需要不斷的嘗試不同劑量與不同配方的組合，之后再進入到漫長的一、二、三期的臨床實驗中，而這個過程不僅僅是漫長而且是花費巨大的，一種可以成功上市的抗癌藥品，研發的費用可能要 高達幾億甚至幾十億美元，這也正是為什么抗癌藥品那么貴的主要原因。
在美國，每年都有很多公司由于研究一種抗癌藥而最終沒有成功上市而走向破產，這似乎在資本市場也成了資本家的賭場。
然而，隨著人工智能的不斷進化，這個漫長又花費巨大的過程可能會被縮短很多。機器可以幫助人們找到更加合適的配方，甚至甚至根據病人的基因數據找到更加合適的臨床患者。
隨著精確醫療的不斷推進，無論是癌癥還是其它疾病都會更加看重對基因的治療方法，這就需要大量的數據與大量計算的結果。
無論是醫生還是患者都會遇到兩套甚至是多套的治療方法，而在以往，遇到選擇困難癥，我們會依靠醫生，相信他們能做出最好的選擇，因為醫生至少有兩個法寶：權威臨床指南（比如NCCN指南）和自己的經驗。
但到了精準醫療時代，這兩個法寶都受到了挑戰。
首先，指南一般根據臨床試驗結果，提供對“一類患者”的主流治療方案推薦，但這不是對所有患者的最優療法。這就像中學老師，上課往往針對“中等生”，結果優等生覺得無聊，差等生聽不懂，一半的學生都在浪費時間。
因此，要給每個患者最好的治療，還得靠醫生經驗來調整。
但是，這種經驗是否可靠呢？由于最近治療方案日新月異，新藥出現得太快，信息呈現爆炸性增長，醫生不可能有足夠多時間來消化和練習，而等練習夠了的時候，完全不同的新藥又來了，指南又換了。有20年豐富化療經驗的主任醫師，遇到靶向藥物和免疫藥物，也得從頭學起，雖然以往的經驗依然有價值，但大打折扣。
這不是中國的問題。即使在美國，癌癥患者如果看3個同樣權威的醫生，極有可能得到3種不同的治療方案。應該相信誰呢？
所以，利用人工智能不僅僅是可以降低藥品研發的成本，更可以為之后的治療方向提出更加明確的方案。
這是一本對癌癥的普及書籍。當你閱讀完這本書之后，你會對癌癥這個病有了一個全新的認識。
對于癌癥的認識很多人還停留在10年前甚至是上個世紀的認識之中，然而，對于不同癌癥的命名、診斷與治療都有了幾代的演進。對于很多的癌癥在初期的治療方案已經非常成熟，雖然可能不能完全治愈，但5年甚至是10年以上的存活率已經非常高了。（注：為什么是5年或者是10年而不是更長時間，這是因為時間越長，發生的變故就越大，因為患者很可能第6年的時候死于交通意外，而不是癌癥）
對癌癥治療的方式，人們應該逐漸轉換成，合理的控制他而不是完全的治愈，這就像現代社會很多人有高血壓或糖尿病一樣，但是卻很少有人甚至是沒有人會認為這是一個馬上要死亡的病。 在很多時候，面對病情的態度遠比一套治療方案要更加的重要。
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