2016年09月27日訊 癌癥患者的生存率能夠通過高通量基因測序提高嗎？一項前景可期的試驗表明，建立分子“肖像”能夠通過識別可采取措施的突變（對此可進行專門靶向治療），從而提高癌癥患者的生存率。MOSCATO 試驗（NCT01566019）的最終結果將在本周五（9月23日）的個性化治療分子分析大會的開幕致辭中公布，本次大會由英國癌癥研究院（Cancer Research-UK）聯合成立和組織。
MOSCATO試驗首席研究員、巴黎Gustave Roussy Cancer Campus藥物開發部主席Jean-Charles Soria教授表示：“MOSCATO試驗的主要目標就是證明，采用高通量基因測序并用它來做治療決策，可以改善至少25%晚期/轉移性癌癥患者的臨床效果。試驗最終結果顯示，33%患者的生存率得以提高。這是首次證明全面的基因分析可提高癌癥患者的臨床療效”。Soria教授將在個性化治療分子分析（MAP）大會上發布MOSCATO試驗的最終結果。
INSERM U981研究實驗室主管、本次試驗共同設計者Fabrice André教授說：“這項積極的試驗結果尤其難能可貴，因為MOSCATO（癌癥治療優化分子篩選）試驗專門排除了具備行之有效的可行治療目標的患者，這些患者是可以用已批準上市的靶向藥物進行治療的（比如EGFR突變或變性淋巴瘤激酶轉移性肺癌、B-RAF突變黑色素瘤、KIT突變胃腸道間質瘤、或者HER2擴增乳腺癌）。”
MOSCATO試驗是一項由Gustave Roussy Cancer Campus開展和贊助的學術試驗。試驗在2011年11月至2016年3月之間招募了1110名患者。招募的患者患有各種形式的實體腫瘤（包括肺癌、乳腺癌、頭頸部癌、生殖泌尿系統癌、胃腸癌、以及各種罕見癌癥）。經病人同意，試驗中進行了有目的的腫瘤活檢收集，并在Gustave Roussy的法國NCI遺傳平臺通過比較型基因組雜交法和新一代測序技術，進行了腫瘤DNA分析。在活檢后平均14天里，一個由科研人員（生物學家與生物信息學家）和臨床醫生組成的專家小組對結果進行評估，確定可采取措施的分子變化，并選擇特定的療法。
Gustave Roussy臨床研究主管Gilles Vassal教授表示：“MOSCATO是Gustave Roussy精確醫學計劃中12項試驗的其中一項。但它卻是第一項以前瞻性的方式證明精確醫學可提高生存率的試驗。試驗要求整個機構給予大力支持，利用上了多方面的專業知識，涉及臨床小組、介入放射專家、生物病理學家、生物信息學家、生物統計學家以及臨床研究和支持人員。”
Gustave Roussy早期藥物開發多學科委員會負責人Christophe Massard博士說：“在411名具備可行治療目標的患者中（所有應征患者中有49%進行了可用活檢），199名患者接受了專門靶向治療（所有應征患者中有19%進行了可用活檢）。”
為了評估靶向治療的臨床效益，此次試驗的結果將與病人們之前使用其它療法的結果進行對比。每位患者都建立了應征MOSCATO試驗之前因為剛經歷過惡化而接受最近一次治療的無進展生存期檔案。研究把這份無進展生存期檔案與接受MOSCATO試驗中選擇的靶向治療后的無進展生存期進行對比。果然，從腫瘤學上明顯能夠看到，隨著患者病情在經歷多輪治療后惡化，每采用一次連續的新療法，無進展生存期持續時間基本上就會縮短一些。MOSCATO試驗所選用的絕大多數靶向治療都屬于那些在Gustave Roussy進行的公開一期試驗（60多項一期試驗目前正在Gustave Roussy的藥物開發部門招募患者）。
33%在MOSCATO試驗中接受治療的患者療效有了改善（靶向治療的無進展生存期與無進展生存期參考基線相比至少提高了30%）。此外，62%患者的病情得到了控制（即有了客觀治療反應或病情穩定）。
Jean-Charles Soria教授強調說：“SAFIR 01證明了在日常臨床實踐中進行復雜的腫瘤分子特征描繪的可行性，MOSCATO試驗則表明這種方法能夠有效提高癌癥患者的治療效果。”
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