2016年09月18日訊(xun) FDA的(de)(de)RonaldFarkas博(bo)士是Sarepta的(de)(de)最(zui)嚴厲的(de)(de)批評家之一(yi)。當(dang)該生物技術公司試圖為自己贏得其治療Duchenne型肌營(ying)養不良癥（DMD）之藥物的(de)(de)加速(su)審(shen)批時(shi)，FDA神經病(bing)學(xue)產品部門的(de)(de)這位(wei)醫學(xue)博(bo)士在每一(yi)個環節(jie)都阻斷，否定該公司以一(yi)個非常(chang)簡單的(de)(de)試驗，僅(jin)12例，能夠(gou)(gou)提供任何足夠(gou)(gou)的(de)(de)證據而成為第一(yi)個被批準的(de)(de)藥物來治療DMD這一(yi)致命性罕見病(bing)。
現在，DMD社區成(cheng)千(qian)上(shang)萬(wan)的(de)Sarepta支持(chi)者的(de)克(ke)星已經離開FDA。Benzinga首先報道(dao)了這條消息(xi)，FDA的(de)一名發(fa)言人在星期三的(de)早上(shang)向(xiang)Endpoints證實了該新聞。
“Farkas博士不再在(zai)(zai)(zai)FDA工作，”該發言人(ren)在(zai)(zai)(zai)電子郵件聲明(ming)中表示，拒(ju)絕將消息(xi)放大。不久之后，PAREXEL的發言人(ren)也證(zheng)實，Farkas博士在(zai)(zai)(zai)本(ben)月早些時候加入了該CRO公司。他現在(zai)(zai)(zai)是(shi)PAREXEL咨詢公司一體(ti)化產品開發部副總(zong)裁。
DMD藥物(wu)eteplirsen的支持者十分欣喜，猜(cai)測(ce)這一人事(shi)變動可能清除批準之路(lu)上的障礙。
Sarepta的(de)(de)(de)(de)投資者(zhe)都沉(chen)浸在(zai)那種情(qing)緒之中。頭天晚上傳聞的(de)(de)(de)(de)散播使(shi)得今(jin)天上午該生(sheng)物技(ji)術公司的(de)(de)(de)(de)股價飆升了26%。但(dan)關于(yu)eteplirsen的(de)(de)(de)(de)未來的(de)(de)(de)(de)爭論仍取決于(yu)FDA是否可(ke)以(yi)(yi)收集到一輪令人信(xin)服的(de)(de)(de)(de)證據以(yi)(yi)表明這種藥物可(ke)以(yi)(yi)產生(sheng)計(ji)劃的(de)(de)(de)(de)效果。
Sarepta曽成(cheng)功(gong)地(di)向FDA兩次(ci)遞交此案(an)。第(di)一次(ci)是專家(jia)小組(zu)討(tao)論(lun)會，因(yin)為(wei)天氣原(yuan)因(yin)而推(tui)遲；第(di)二次(ci)是對FDA觀點的(de)逐點反駁。這兩次(ci)都沒有成(cheng)功(gong)。Farkas和FDA團隊(dui)沒有讓步，專家(jia)小組(zu)投票反對批準。
FDA小組同樣嚴厲地對(dui)待其它的DMD藥(yao)物申請。PTC被擋在了(le)門外，FDA列舉了(le)一些主要的弱點，拒(ju)絕(jue)了(le)該公(gong)司的申請。BioMarin跌(die)跌(die)撞撞，FDA拒(ju)絕(jue)了(le)他們的藥(yao)物，歐盟緊隨其后，這導致了(le)該公(gong)司最終(zhong)拋棄了(le)整個項目。
這(zhe)些拒絕讓(rang)FDA抵(di)御(yu)其所見過的(de)最猛烈的(de)游(you)說(shuo)活動。患者(zhe)、患者(zhe)家庭(ting)和支持者(zhe)竭(jie)盡全力尋求FDA對單薄數據的(de)盡早批準(zhun)，堅持藥物確實有效。這(zhe)導(dao)致妥協的(de)解決方(fang)案，就是尋找一(yi)些數據表明藥物在刺激(ji)抗肌萎縮蛋白的(de)生長(chang)方(fang)面具有預期(qi)的(de)效果。
截(jie)至目(mu)前，這仍然是問題(ti)所在，許(xu)多(duo)分析師(shi)想知道(dao)FDA計劃在這方(fang)面花多(duo)長時間。隨著(zhu)Farkas博士的離開，支持者希望(wang)他(ta)們不久就會(hui)得到批準(zhun)。但(dan)在FDA方(fang)面是沒(mei)有(you)保證的。
星期三股市閉市后(hou)不久(jiu)，Jefferies的(de)(de)(de)GenaWang女士（王女士，音譯）指出FDA神經性(xing)部門的(de)(de)(de)人員說(shuo)Farkas幾個星期前離開(kai)了(le)FDA。她(ta)補充(chong)說(shuo)，Farkas很可能八月(yue)份決定離開(kai)，這(zhe)(zhe)表明這(zhe)(zhe)一變動(dong)和關(guan)于(yu)eteplirsen的(de)(de)(de)迫(po)在(zai)眉睫的(de)(de)(de)決定無關(guan)。Farkas博士尋(xun)找新的(de)(de)(de)機會已經一年多了(le)。
在與一名身份未透(tou)露的(de)行(xing)業(ye)關鍵意(yi)見領袖（KOL）聊天時，王女(nv)士說，Farkas博士的(de)離開將(jiang)導致任何FDA最終決定上(shang)(shang)的(de)差異是不太可能的(de)。重要(yao)的(de)決策可能很大程度上(shang)(shang)取決于藥品審評辦公(gong)室(shi)主任，EllisUnger博士。同樣，不要(yao)以為(wei)Farkas的(de)離開意(yi)味著批準來了(le)。
“按(an)照我們的(de)(de)KOL，FDA方面的(de)(de)長(chang)時(shi)間的(de)(de)延遲意味著(zhu)FDA沒(mei)有(you)被新(xin)提交的(de)(de)生物標記(ji)物數(shu)據說服，有(you)可能要求更(geng)多(duo)的(de)(de)數(shu)據，”王女士補(bu)充(chong)到。“我們的(de)(de)KOL也指出(chu)，一旦過了PDUFA日(ri)期(qi)，沒(mei)有(you)推動(dong)FDA在規定的(de)(de)時(shi)間內(nei)作出(chu)決定的(de)(de)機制。”
值得注意的(de)是(shi)(shi)，在關(guan)于(yu)eteplirsen接下來何(he)去何(he)從(cong)方面，爭論的(de)雙方往往都是(shi)(shi)不正確的(de)。這是(shi)(shi)一個充(chong)滿戲劇性和不確定性的(de)故(gu)事(shi)。
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