最(zui)近，基(ji)因(yin)療法(fa)的(de)先驅Bluebird生物醫藥公(gong)司(si)上周在(zai)美(mei)國(guo)血液病學會(hui)會(hui)議上公(gong)布(bu)了其(qi)基(ji)因(yin)療法(fa)LentiGlobin BB305的(de)最(zui)新臨(lin)床研究結果。然而(er)，這一結果未能達到預期，使公(gong)司(si)股價(jia)遭受重創，基(ji)因(yin)療法(fa)的(de)前景蒙(meng)上了一層陰云。

研(yan)究(jiu)人員發現(xian)BB305療法(fa)在一(yi)些(xie)帶有β-球(qiu)(qiu)蛋(dan)白基因缺陷(xian)患(huan)(huan)者群體中(zhong)(zhong)未能表現(xian)出(chu)顯著性差異。β-球(qiu)(qiu)蛋(dan)白基因缺陷(xian)會使(shi)得患(huan)(huan)者不能產(chan)生足夠的(de)血(xue)紅蛋(dan)白，從而(er)引起嚴重的(de)貧血(xue)癥。此次研(yan)究(jiu)的(de)適(shi)應癥——β-地中(zhong)(zhong)海貧血(xue)，被劃(hua)分為兩(liang)個關(guan)鍵患(huan)(huan)者群體，既(ji)能產(chan)生少量球(qiu)(qiu)蛋(dan)白患(huan)(huan)者群體和未能產(chan)生球(qiu)(qiu)蛋(dan)白患(huan)(huan)者群體。上個月(yue)公布的(de)數據已經證明這(zhe)一(yi)療法(fa)對后(hou)者療效并不明顯，這(zhe)些(xie)患(huan)(huan)者在6-18月(yue)之(zhi)后(hou)仍然要接受(shou)輸血(xue)治療。

這一(yi)結果促(cu)使公(gong)司調整BB305的研(yan)究計劃，并將該療(liao)(liao)法的適應癥(zheng)群體放在(zai)(zai)癥(zheng)狀較輕(qing)的地中(zhong)海貧血患者中(zhong)。曾幾何時，憑借基因(yin)療(liao)(liao)法的光環，Bluebird公(gong)司股(gu)價(jia)被(bei)(bei)炒至(zhi)194美元之(zhi)多，而BB305也被(bei)(bei)認為可以(yi)在(zai)(zai)鐮(lian)刀型紅細胞貧血中(zhong)發揮作用。如今(jin)隨著BB305一(yi)系列數據(ju)的公(gong)布(bu)，公(gong)司股(gu)價(jia)已(yi)經(jing)被(bei)(bei)腰斬。

不(bu)過，研(yan)究(jiu)人(ren)員仍(reng)然獲(huo)得了(le)一些積極(ji)的(de)(de)數據。在一項有(you)9名患(huan)(huan)(huan)者參與的(de)(de)臨(lin)床(chuang)研(yan)究(jiu)中，5名能夠產生少量β-球(qiu)蛋白的(de)(de)患(huan)(huan)(huan)者在7.1-16.4個月(yue)(yue)的(de)(de)時間(jian)內不(bu)需要接受輸血(xue)治(zhi)療(liao)，另(ling)外(wai)四名患(huan)(huan)(huan)者的(de)(de)輸血(xue)量則相對減少。在另(ling)外(wai)一項臨(lin)床(chuang)研(yan)究(jiu)中，兩名接受治(zhi)療(liao)的(de)(de)患(huan)(huan)(huan)者其無(wu)輸血(xue)時間(jian)分別延長(chang)到(dao)了(le)21個月(yue)(yue)和18個月(yue)(yue)。此外(wai)，研(yan)究(jiu)人(ren)員目前(qian)還在進行關于鐮刀型紅細胞貧血(xue)的(de)(de)研(yan)究(jiu)。

事實上，最(zui)近一段時間基因(yin)(yin)(yin)療(liao)法(fa)(fa)連(lian)連(lian)受挫(cuo)。就在幾天前(qian)另一個基因(yin)(yin)(yin)療(liao)法(fa)(fa)先驅UniQure決(jue)定放棄其基因(yin)(yin)(yin)療(liao)法(fa)(fa)Glybera在美國上市的(de)決(jue)定。（相關閱讀：重大打擊！UniQure放棄向FDA提交基因(yin)(yin)(yin)療(liao)法(fa)(fa)Glybera ）如今，Bluebird公(gong)司的(de)遭遇(yu)無疑使基因(yin)(yin)(yin)療(liao)法(fa)(fa)更加(jia)(jia)雪上加(jia)(jia)霜。或許，這種極具(ju)前(qian)景的(de)療(liao)法(fa)(fa)還需要克(ke)服不(bu)少困難才能(neng)真(zhen)正(zheng)涅(nie)盤重生，成為醫(yi)療(liao)產業的(de)明星。

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